中新网海南新闻11月8日电 (李伊) 第八届中国国际进口博览会期间，一场儿童罕见病创新治疗主题活动8日举行。与会嘉宾聚焦海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区的“先行先试”政策，分享加速国际创新药物惠及中国儿童生长激素缺乏症患者的实践，共同探讨推动中国儿童罕见病诊治发展的多方协作路径。

　　海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区作为中国唯一的“医疗特区”，凭借“特许医疗、特许研究、特许经营和特许国际医疗交流”的政策优势，已成为国际创新药械进入中国市场的重要通道，基本实现医疗技术、装备、药品与国际先进水平的“三同步”。

　　海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局副局长符祝表示，乐城正着力打造罕见病创新中心，加速引进国际创新的罕见病治疗产品，帮助国内罕见病患者摆脱“无药可用”的困境。她透露，未来乐城将持续深化“特许医疗”政策，推动更多优质创新药物落地，并深化真实世界数据研究与应用转化。

　　在乐城特许医疗政策支持下，诺和诺德长效生长激素Somapacitan注射液已于今年1月获批作为临床急需药品引进乐城特许使用，为中国生长激素缺乏症患儿提供新的治疗选择。

　　生长激素缺乏症是一种罕见的内分泌代谢性疾病。该病主要导致患儿身材矮小，若未获规范治疗，成年后还可能引发代谢紊乱、心血管疾病风险增加及骨质疏松等问题。

　　海南省妇女儿童医学中心副院长黄晓燕指出，儿童生长激素缺乏症的治疗需长期规范化管理，传统每日注射方式给患儿及家庭带来较大负担，影响治疗依从性。“乐城的‘先行先试’政策为长效生长激素等创新方案的应用提供了加速通道，其临床实践与真实世界数据积累，也有助于提升医护人员对罕见病的整体管理能力，优化患者管理。”(完)