海南日报全媒体记者袁宇

　　近日，中国自主研发1类新药骨髓纤维化治疗新药安煦(罗伐昔替尼片)在海南大学第一附属医院(暨海口市人民医院)开出省内首单。这意味着海南地区骨髓纤维化患者在家门口就能用上全球创新药。

　　作为被纳入我国《第二批罕见病目录》的恶性血液疾病，骨髓纤维化对大众而言仍十分陌生。杨晓阳介绍：“健康人的骨髓就像一块肥沃的土地，负责源源不断地生成人体所需的各类血细胞。而骨髓纤维化患者的骨髓中，纤维组织会异常增生，逐步取代正常的造血组织，让原本肥沃的‘造血土壤’慢慢变成硬化的‘盐碱地’，再也无法正常孕育血细胞，这就是骨髓纤维化最核心的发病过程。”

　　骨髓纤维化的诊断涉及到多项检查，需结合骨髓活检、基因检测等多项检查结果全面判断。在症状表现上，骨髓纤维化早期会出现脾脏肿大、疲劳、发热、盗汗、骨痛等非特异性症状。杨晓阳介绍，骨髓纤维化患者面临的最严峻风险是急性髓系白血病转化，脾大引发的腹胀、贫血带来的持续虚弱，也会影响很多患者正常的工作和生活。“过去骨髓纤维化的治疗重点更多放在改善症状、提升生活质量上，但现在我们已经明确，骨髓纤维化的程度与患者生存期直接相关，纤维化越重，生存期越短。我们必须把握一线治疗的黄金窗口，在疾病早期就实现对纤维化进程的干预。”

　　杨晓阳介绍，此次落地的罗伐昔替尼片，其临床数据证实了在缩小脾脏、纠正贫血以及降低输血依赖等方面的价值，同时最新1期临床数据也观察到其在骨髓纤维化分级改善的情况和逆转纤维化潜力。“目前，这一疗法获得CSCO恶性血液病诊疗指南(2026年)原发性骨髓纤维化一线治疗I级推荐。除了创新药物治疗的突破，我院血液科也在不断探索骨髓纤维化的综合治疗方案。目前我们已率先在海南地区开展造血干细胞移植治疗，为符合条件的患者带来长期生存获益的可能。”